甲状腺眼病的点滴治疗：新药做什么，考虑之前该问什么

现在是不是有一种打点滴的药，可以让甲状腺眼病消下去？有一类药很接近这个说法。它在美国从 2020 年开始使用，2026 年 6 月 26 日，同一类的第二种药也在美国获批。老实的答案有两半。这些药对部分病人是真正的进步。它们也带着一个关于听力的警告，病人在点头之前，应该先把这一点听清楚。至于在马来西亚能不能拿到，是另一个问题，我留到最后讲。

甲状腺眼病的新型点滴药到底做什么？

它们挡住眼眶里细胞上一个叫 IGF-1R 的受体，也就是类胰岛素生长因子 1 受体。甲状腺眼病（thyroid eye disease, TED）是免疫系统攻击眼睛后面的组织。那里的纤维母细胞，也就是制造结缔组织的细胞，带着很多这种受体。它跟促甲状腺激素受体一起，把疾病的信号传下去。teprotumumab 是这一类的第一种药，它是一种抗体，贴在受体上，把信号关掉。

你可以把眼眶（orbit），也就是眼球坐在里面的那个骨头空间，想成一个关着的房间。里面的肌肉和脂肪肿起来，墙壁又不会退让，眼球就被推向前。这就是眼球突出（proptosis）。类固醇是全面压住发炎。这类新药是冲着让肿胀持续下去的其中一条信号去的，所以能减少眼球凸出的程度，在临床试验里，复视（看东西变成两个）也有改善。眼眶里到底在发生什么，我在眼球突出、眼睛干涩、眼皮浮肿：可能是甲状腺眼病吗里讲得更完整。

这些点滴药是给什么人的？

teprotumumab 在美国的处方资料在 2025 年 8 月修订过，写明它适用于甲状腺眼病，不论疾病活跃程度或病程长短。这一句很要紧。早期的试验收的是活跃期、还在发炎的病人，现在标签把病程较长的也包括进来。关于新药 veligrotug 的报道用的也是同样的说法：2026 年 6 月 26 日获批，适用于甲状腺眼病，不论活跃程度或病程。

标签是监管机构允许什么的法律文字，不是谁最受益的判断。真正要紧的问题在它底下。病情还活跃吗，是不是红、痛、肿，还是已经稳定了？最麻烦的是凸眼、复视，还是眼皮？视神经有没有受威胁？那种情况要另一套紧急处理。美国国家眼科研究所（National Eye Institute）说，症状通常持续 1 到 2 年，很多会自己退，所以这个决定从来不是自动的。它也点名戒烟是最重要的生活方式改变，因为吸烟会让病情更糟。

点滴药到底有多大帮助？

支持 teprotumumab 的两项安慰剂对照试验共有 171 人参加。到第 24 个星期，第一项试验里用药的病人有 71% 的眼球突出减少了 2 毫米或以上，安慰剂组是 20%。第二项试验是 83% 和 10%。改善最早在第 6 个星期就出现，一直持续到第 24 个星期。2021 年的欧洲指南回顾了同一批试验的追踪结果，说最后一剂之后一年，眼球突出的反应率是 67%，复视的反应率是 69%。

这些数字旁边，我想请病人记住两点。2 毫米是有意义的改变，但不是回到生病之前的脸。还有，试验的参加者大多是白人，亚洲人只占 4%，年龄的中位数是 52 岁。这些结果能不能照搬到马来西亚病人身上，不是这些试验设计来回答的问题。

至于 veligrotug，批准的报道说两项试验都达到了主要和次要终点，眼球突出最早在第 3 个星期就减少。同一篇报道也明说，目前没有跟 teprotumumab 的直接对比。所以没有人能根据证据说哪一种更有效，或更安全。

这些药会伤听力吗？

会，而且标签的警告栏里就写着。teprotumumab 的标签写明，它可能造成严重的听力受损，包括听力丧失，有些情况可能是永久的，并要求医生在治疗前、治疗中和治疗后评估听力。在试验里，用药的 84 人中有 8 人出现听力问题，大约 10%，安慰剂组没有人。标签把很宽的一组症状算在这一栏里，包括耳鸣、自己的声音在耳里回响、耳朵闷塞的感觉，所以不是每一例都是失聪。但药物自己的标签没有把它当小事，我也不会。

veligrotug 获批的报道同样把听力受损列为风险，包括可能是永久的听力丧失。teprotumumab 标签上的其他警告，也值得在预约之前先知道。血糖可能升高，试验里有 10% 的病人出现，其中三分之二本来就有糖尿病或葡萄糖耐受不良。它可能让发炎性肠病加重。输注反应约占 4%。肌肉痉挛占 25%，掉头发占 13%。怀孕期间不能用，也建议避孕。veligrotug 的报道列出类似的顾虑，包括 12% 的高血糖和约 9% 的输注反应。

实际能做的事很简单。第一剂之前，先要求做听力检查，留一个基线，再问谁来重复检查、什么时候检查。治疗期间如果听力有变化，耳鸣或声音变得模糊，马上说，不要等到下一次点滴。

点滴药会取代类固醇或手术吗？

一般不会。2021 年欧洲的甲状腺眼病药物治疗指南，建议活跃的中度到重度病例，用静脉类固醇加 mycophenolate 作一线治疗，把 teprotumumab 列为二线选项。指南也讲了原因：长期数据还没有，药物的可得性、负担得起与否、以及之后还要不要手术，都还有待观察。这份指南写在 2025 年标签修订和 veligrotug 之前，所以它是一个时间点上的快照，不是定论。不过它背后的道理今天仍然适用。疾病活跃程度是什么意思、类固醇怎么用，我写在甲状腺眼病与类固醇里。

手术是另一回事。同一份指南说，复原性手术，也就是眼眶减压手术、斜视手术和眼皮手术，是用来处理已经不活跃的残留问题。在它回顾的 teprotumumab 追踪里，有少数人后来还是需要减压手术，还有一人在最后一次点滴的 4 个月后出现甲状腺相关视神经病变，也就是眼眶太挤而压伤视神经。药物可以减轻肿胀。它不会把已经往上缩的眼皮放回原位，不会缩小脂肪，也不会把留了疤的肌肉拉直。眼眶减压手术是给一直被推向前的眼睛腾出空间。眼皮闭不拢时角膜为什么会干、会暴露，我写在甲状腺眼病与闭不拢的眼睛里。威胁视力的病情，也就是视神经被压住的时候，要马上评估，走的是完全不同的路。

在马来西亚能拿到吗？该问什么？

我找不到任何来源说这两种药在马来西亚有没有注册或供应，所以我不会说有。各国的供应情况不同，也会改变，一定要跟治疗甲状腺眼病的专科医生确认。欧洲指南自己就把地区供应受限、报销和费用，列为这些药不是一线治疗的原因。如果有诊所说药有货，问清楚是哪一个品牌，是在什么注册或个别病人的安排下进口，谁来监督点滴。

如果你正在考虑，或者已经有人向你提议，这些是我希望得到答案的问题：

• 我的病是活跃还是不活跃？是怎么判断的？
• 类固醇加 mycophenolate 是不是合理的第一步？如果不是，为什么？
• 我的听力测过了吗？谁来重复检查？
• 我有没有糖尿病、肠道疾病，或者有可能怀孕，这些会改变风险吗？
• 之后还剩什么要靠手术？顺序怎么排？
• 如果我的听力变了，我们怎么办？

甲状腺眼病是眼睛看起来跟以前不一样的原因之一，我把它跟其他原因放在一起，写在什么让眼睛看起来疲倦里。眼眶和甲状腺相关的病症，收在眼眶与甲状腺眼病这一区。我想请读者做的，是跟一位见过很多这种病的眼科医生一起，衡量好处和听力风险，而不是对着一则广告做决定。